Poznamo več sto tipov raka
1 od 2000 slovencev ima redko bolezen, od tega polovica otrok.
Za večino redkih bolezni in rakavih obolenj še ni na voljo učinkovitih zdravil.
Izjemen napredek na področju ved o življenju obeta, da bomo v prihodnjih letih znali pozdraviti vzrok številnih bolezni. Napredni pristopi zdravljenja, kot sta genska in celična terapija, so izjemno učinkoviti, ker so ciljani, prilagojeni posameznim pacientom ali skupinam pacientov in lahko omogočijo celo trajno ozdravitev. Pristop do vsakega pacienta je središčna točka pri razvoju novih terapij. V tem času je še posebej pomembna dostopnost do najnovejših metod zdravljenja.
V Centru odličnosti CTGCT bomo razvijali tehnologije genske in celične terapije ter skrbeli za pripravo naprednih zdravil do začetka kliničnih raziskav za zdravljenje bolezni, za katere še nimamo učinkovitih zdravil. S tem želimo omogočiti boljše možnosti preživetja in izboljšanje kakovosti življenja bolnikov.
Vpeti v mednarodno okolje
VEČ KOT 1400 KVADRATNIH METROV nove RAZISKOVALNE INFRASTRUKTURE, POVEZANE Z RAZISKOVALNIM OKOLJEM KEMIJSKEGA INŠTITUTA
Cilj investicije je zagotavljanje dostopnosti do najbolj sodobnih metod zdravljenja in naprednih zdravil s personaliziranim zdravljenjem od zasnove zdravljenja do kliničnega testiranja z vzpostavitvijo ustreznih prostorov in opreme.
Z naložbo bomo zagotovili ustrezno organizacijo, delovne prostore in zahtevno opremo.
Center bo omogočal vrhunsko opravljanje raziskovalne dejavnosti, pripravo naprednih produktov genske in celične terapije, primernih za zdravljenje in njihov prenos v klinične raziskave.
PARTNERJI V PROJEKTU
Kemijski inštitut bo v Center prispeval vrhunsko znanje na področju razvoja terapije raka in genetskih bolezni v povezavi s sintezno biologijo.
UCL ima odlično razvit prenos znanja do klinike na področju biomedicine in je ključni mednarodni partner. Svetovali bodo pri organizaciji Centra in nudili podporo pri prenosu terapij iz laboratorijev proti pacientom.
UMC Utrecht bo ključen pri vzpostavitvi GMP prostorov saj ima dostop do najnovejših ponudnikov tehnologije pri vzpostavitvi takšnega obrata.
TU Dresden bo zagotovil strokovno znanje, tehnologijo in opremo za urejanje genoma in regeneracijo za razvoj novih terapij kot so nevrodegenerativne in hematološke bolezni.
Charité, ena največjih univerzitetnih bolnišnic v Evropi, bo kot partner okrepil zmogljivosti CTGCT z izpopolnitvijo prakse prenosa rezultatov raziskav v prvo klinično fazo in okrepil dostopnost ATMP kot ene od možnosti zdravljenja.
ZAKAJ SE POVEZUJEMO Z VELIKO BRITANIJO, NEMČIJO IN NIZOZEMSKO?
Velika Britanija je ena izmed vodilnih držav sveta na področju razvoja in prenosa biomedicinskih raziskav do bolnikov. Gosti približno 12% vseh kliničnih raziskav naprednih genskih in celičnih terapij in v njej deluje eno od treh evropskih podjetij na področju naprednih terapij. Je idealno biotehnološko podjetniško okolje zaradi izkušenj, različnih virov financiranj in globalno vpetostjo, ki nudi dostope na različne trge.
V Nemčiji nastajajo odlična biomedicinska podjetja kot je BioNTech, poleg tega pa ima izjemno veliko število vloženih patentov ter ljudi zaposlenih na področju farmacije.
Nizozemska gosti Evropsko agencijo za zdravila (EMA), kar privablja mnoga biotehnološka podjetja, vključno s finančnimi viri, tam pa se kreirajo tudi regulatorne smernice.
Raziskave za prenos v kliniko
CENTER BO OMOGOČIL RAZVOJ NAPREDNIH TERAPIJ
Deloval bo na področju genskega zdravljenja bolezni, vključno z redkimi nevro-razvojnimi boleznimi, imunoterapijo raka, zdravljenjem nevro-degenerativnih bolezni, in drugih naprednih biomedicinskih zdravil.
TRAJNOSTNO DELOVANJE IN KONKURENČNOST CENTRA
Naše delo bo temeljijo na vrhunski znanosti slovenskih raziskovalcev na področjih sintezne biologije, imunologije in genetike. Usposabljanje raziskovalcev bo potekalo v Centru kot tudi v programih univerze UCL, na področjih, ki v Sloveniji niso razvita, a so ključna za razvoj in prenos naprednih terapij do pacientov.
KAJ STA SINTEZNA BIOLOGIJA IN IMUNOLOGIJA?
V sintezni biologiji uporabljamo inženirski pristop. Z uvajanjem novih genetskih informacij v celice dosežemo spremembo v delovanju celic in rezultat je, na primer, proizvajanje proteinov, ki imajo terapevtski učinek.
Imunologija je veda o našem imunskem sistemu in razumevanju načinov, kako telo odreagira na posledice bolezni.
Priprava terapevtskih CAR-T celic za imunoterapijo raka združuje principe sintezne biologije in imunologije.
PROIZVODNI PROSTORI PO STANDARDU DOBRE PROIZVODNE PRAKSE
OZKO GRLO TRANSLACIJE BIOMEDICINSKIH RAZISKAV DO PACIENTOV JE PRIPRAVA ZDRAVIL
Izpolnjevati morajo visoke zahteve glede čistosti in varnosti po merilih dobre proizvodne prakse (GMP, “Good Manufacturing Practice”). To zajema proizvodnjo produktov za pripravo terapevtskih celic v t.i. ‘čistih sobah’ pod strogim nadzorom kvalitete. V okviru Centra bo vzpostavljen večnamenski akademski GMP proizvodni laboratorij.
ŠEST LET DO PLATFORME ZA PRIPRAVO REAGENTOV ZA KLINIČNE ŠTUDIJE TERAPIJE PROTI RAKU IN DRUGIH GENSKIH TERAPIJ
Znanje o proizvodnji reagentov za genske in celične terapije bo odpiralo možnosti za razvoj terapij na različnih področjih medicine. Center bo deloval kot osrednja nacionalna točka za širjenje nabora terapij razvitih v Sloveniji s širšim regionalnim in svetovnim vplivom.
KAJ SO KLINIČNE RAZISKAVE?
Klinične raziskave potekajo v bolnišnici. Center bo omogočal pripravo za kliniko ustreznih produktov ter s tem prehod naprednih terapij in tehnologij iz laboratorijev v prvo klinično fazo testiranj. Ta zajema nekaj bolnikov in testiranje varnosti terapije.
Za bolnike brez drugih možnosti zdravljenja in z agresivnimi boleznimi, pa so klinične raziskave lahko tudi edina možnost za terapije.
Lasten razvoj učinkovin primernih za klinične raziskave je približno 100x cenejši od ponudbe na trgu.
SODELOVANJE Z ORGANIZACIJAMI PACIENTOV, ZDRAVNIKI IN USTANAVLJANJE PODJETIJ
IZVAJANJE DOBRIH POSLOVNIH PRAKS IN ODPRTOST ZA RAZVOJ INOVACIJ BOSTA KLJUČNI TOČKI CENTRA
Zasledovali bomo cilje vključenosti vseh deležnikov v podporo in sprejemanje novih terapevtskih tehnologij in razvoja strokovnjakov.
Pri razvoju zdravil in kliničnih raziskav bomo tesno sodelovali z zdravniki. Pacienti in njihovi najbližji bodo s Centrom pridobili glasnika, ter dostop do informacij o najnovejših terapevtskih pristopih.
CENTER BO OMOGOČAL NASTAJANJE BIOTEHNOLOŠKIH PODJETIJ Z VISOKO DODANO VREDNOSTJO
Zaradi visoke kakovosti dela, od razvoja, predkliničnih in kliničnih raziskav, bodo razvite tehnologije in terapije privlačne tudi za farmacevtsko industrijo. S tem bomo Slovenijo vpeli v najnovejše razvojne ter tržne smernice.
KAKO POTEKA PRENOS RAZISKAV IZ LABORATORIJEV NA TRG?
Raziskovalni centri kot bo CTGCT ustvarjajo znanje in inovacije. Raziskave postanejo produkti na več načinov.
Inovacije vodijo do nastanka podjetja z visoko dodano vrednostjo, ki bo sposobno pridobiti dodatna finančna sredstva za prenos terapije do pacientov. Takšna podjetja bodo bogatila slovenski podjetniški ekosistem.
Pri razvoju genskih terapij se velika farmacevtska podjetja povezujejo z raziskovalnimi centri in s podjetji, ki si drznejo raziskovati izven ustaljenih okvirjev.
Skupaj tvorijo partnerstva, ki omogočajo prenos novih terapij do bolnikov.