V Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC, spletna stran), konzorciju za zdravljenje redkih monogenetskih bolezni, želijo zapostavljene bolezni z zelo majhnim številom pacientov zdraviti s fokusom zgolj na vektorje adeno-pridruženih virusov (AAV), in standardiziranim priročnikom za translacijo, pri čemer verjamejo, da lahko ceno zniža tudi bolj odprto sodelovanje med raziskovalci, kliniki, podjetji in pacienti.
Konzorcij BGTC je bil ustanovljen leta 2021 v okviru programa Advanced Medicines Partnership (AMP), v katerem pod okriljem ameriškega nacionalnega inštituta za zdravje (NIH) sodelujejo vodilni ameriški strokovnjaki in organizacije. Konzorcij si je postavil naslednje cilje: narediti tehnologijo adeno-pridruženih virusov (AAV) bolj dostopno in preneseno v uporabo za več bolezni, znižati ceno predkliničnih in kliničnih postopkov, omogočiti napredek na znanstvenem in regulatornem področju za lažjo translacijo, omogočiti dostop do genskih terapij vsem prizadetim pacientom.
Konzorcij želi te štiri cilje doseči po dveh poteh. Po eni si prizadeva, da bi v sodelovanju našel načine za cenejše ustvarjanje AAV, ter tudi njihovo doseganje boljšega izražanja v telesu pacienta. Po drugi poti predvsem v sodelovanju z regulatornimi organi in eksperti za registracijo zdravil pripravlja in posodablja regulatorni priročnik (playbook, povezava), v katerem na pregleden način omogoča razvijalcem novih zdravil pot skozi vse potrebne regulatorne postopke vključno s predlogami, zgledi in razlago.
V CTGCT ocenjujemo, da bi podoben pristop v Evropski uniji lahko pripomogel k istim ciljem. V ta namen se bomo v prihodnje tesneje povezali z BGTC, vzpostavili podobno sodelovanje tudi v EU, oziroma se pridružili iniciativam, ki bodo zasledovale podobne cilje.