Center za tehnologije genske in celične terapije (CTGCT) je od 15. do 17. septembra 2025 v Ljubljani gostil drugo izvedbo konference CTGCT DAYS. V treh dneh je konferenca združila več kot 130 udeležencev, med njimi znanstvenike, zdravnike, regulatorje in strokovnjake iz industrije, ki so predstavili, kako genske in celične terapije preoblikujejo medicino in ustvarjajo nove terapevtske mejnike.
1. dan: Začetek z globalnimi in lokalnimi preboji
Otvoritveni dan je postavil močan znanstveni ton, s pozdravnimi nagovori Romana Jerale in Mojce Benčine, ki sta dogodek umestila v poslanstvo CTGCT: povezovanje Slovenije z mejniki naprednih terapij.
Program se je začel s Felixom Wensveenom (Univerza na Reki), ki je raziskoval, kako je mogoče sistemske presnovne spremembe med boleznijo usmeriti pri nenalezljivih boleznih, s čimer je ponudil široko imunološko perspektivo. Nato je sledil Jürgen Kuball (UMC Utrecht), ki je predstavil raziskave prostorske regulacije γδ T celic pri raku debelega črevesa. Z mapiranjem receptorjev, ki usmerjajo γδ T celice v tumorje, je njegova ekipa pokazala pot do receptorjem vodenih imunoterapij ter sprožila razpravo o strategijah za zdravljenje trdnih tumorjev.
Nicola Maciocia (UCL Cancer Institute) je predstavila izzive pri razvoju CAR-T celic za maligne bolezni T celic, s poudarkom na strategijah za preprečevanje samouničenja in ponovitve bolezni. Slovenski poudarek je predstavil Robert Zorec (Univerza v Ljubljani & Celica Biomedicals), ki je pokazal pionirsko delo na področju imunohibridomov – hibridov dendritičnih in tumorskih celic, ustvarjenih z lizosomsko elektrofuzijo. Zorec je poudaril, da to predstavlja prvo inovativno biološko zdravilo za napredne terapije raka, razvito v Sloveniji, s potencialno uporabo daleč preko raka prostate.
Dan se je zaključil s predstavitvijo Tiaga Santosa (Beacon Discovery, Bruker Cellular Analysis), ki je prikazal enocelične funkcionalne teste za pospešitev razvoja CAR-T in TCR-T.
2. dan: Redke bolezni, translacijske poti in klinične izkušnje
Drugi dan je bil posvečen redkim boleznim in translacijskim potem. Natalia Marek-Trzonkowska (Medicinska univerza v Gdansku) je spregovorila o kompleksnosti heterogenosti raka in pomenu izbire ustreznih predkliničnih modelov. Tina Fink (NIC, Slovenija) je predstavila novo konfiguracijo CAR signalizacije, ki izboljšuje obstojnost in učinkovitost T celic.
Ines Papak (Univerza v Gdansku) je predstavila raziskave CD45⁺ matičnih celic pri nedrobnoceličnem pljučnem raku (NSCLC). Te celice, običajno povezane z imunskimi linijami, so presenetljivo pokazale tumorsko sposobnost in plastičnost ter delovale kot skriti sprožilci nastanka in metastaz. Sledila so predavanja Jiříja Eitlerja (Masarykova univerza) o dvojnih CAR NK celicah, usmerjenih na PD-L1 in HER2/ErbB2, Kavithe Lakshmi in Anke Fuchs o GMP-kompatibilni proizvodnji CAR Treg, Ramesha Ganesha (UMC Utrecht) z rezultati evropske raziskave o virusnih vektorjih ter Vesne Spasovski (IMGGE Beograd) o kombinacijah matičnih celic in nanonosilcev za zdravljenje osteoartritisa.
Regina Demlová (Masarykova univerza, Center odličnosti CREATIC) je predstavila predavanje o povezovanju raziskav in oskrbe pacientov pri pediatričnih in redkih boleznih. Pokazala je model CREATIC, ki povezuje akademske raziskave z dostopnimi terapijami za bolezni, ki jih industrija pogosto zanemarja, ter poudarila osrednjo vlogo akademskih centrov pri razvoju ATMP.
Slovenski del programa so zaznamovali Tanja Jesenko (Onkološki inštitut Ljubljana) s predstavitvijo prve slovenske genske terapije z IL-12 elektroprenosom, Damjan Osredkar (UKC Ljubljana) o prihodnosti oskrbe redkih bolezni, Matjaž Sever (UKC Ljubljana) o akademski proizvodnji CAR-T ter Viktor Glaser (BeCAT, Charité Berlin) z večkratno urejenimi alogenskimi CAR-T celicami. Zaključila sta Polona Šafarič Tepeš in Seth Plancher (The Feinstein Institutes for Medical Research, Department of OBGYN at NYU Grossman Long Island School of Medicine, ZDA) z razmisleki o ameriških modelih translacijske inovacije v bolnišnicah.
Dan se je zaključil z okroglo mizo o regulativnih in kliničnih poteh genske in celične terapije. Sodelovali so Lenka Součková (Masarykova univerza), Leila Amini (Charité Berlin), Jürgen Kuball (UMC Utrecht), Tanja Jesenko (Onkološki inštitut Ljubljana) in Suzana Vidic (JAZMP & EMA CAT).
Razprave so poudarile vrzel v znanju o regulativi, tako na strani prijaviteljev kot agencij, izzive razdrobljenih nacionalnih sistemov (npr. nemške federalne ureditve) in pomen zgodnjega načrtovanja regulativne strategije. Omenjena je bila večja odprtost EMA, različne interpretacije bolnišnične izjeme ter ekonomska izvedljivost ultra-redkih terapij. Panel je izpostavil, da prevod iz znanosti v prakso zahteva znanstveno odličnost, regulativno predvidevanje ter močnejše sodelovanje med kliniki, regulatorji in raziskovalnimi ustanovami, kot je CTGCT.
3. dan: Gensko urejanje za zdravje ljudi in pot do komercializacije
Zadnji dan je bil namenjen tehnologijam genskega urejanja in njihovim terapevtskim aplikacijam.
Ajda Lenardič (ETH Zürich) je predstavila raziskave iPSC-izvedenih funkcionalnih mišičnih matičnih celic za zdravljenje Duchennove mišične distrofije. Z ustvarjanjem darovalčevih mišičnih matičnih celic v živalskih gostiteljih je njeno delo pokazalo pot do nove regenerativne strategije za to hudo pediatrično bolezen.
V nadaljevanju so sledila predavanja Roberta Torranca o urejanju STAT1 za zdravljenje imunske pomanjkljivosti, Tine Lebar (NIC, Slovenija) o novih tirozin rekombinazah ter Franka Buchholza (TU Dresden) o dizajnerskih rekombinazah za gensko inženirstvo.
Emma Morris (UCL, London) je v svojem ključnem predavanju predstavila napredek genskega urejanja pri prirojenih imunskih pomanjkljivostih in delila zgodnje klinične podatke o redkih monogenskih boleznih, kot sta pomanjkanje CTLA4 in STAT1 GOF. Njeno predavanje je poudarilo premik od dokazovanja koncepta k terapijam z oprijemljivimi kliničnimi učinki.
Sledila so predavanja Ane Dolinar Češarek (NIC) o varnostnih izzivih pri sočasni dostavi neenkapsidirane DNA z rAAV, Oscarja Wilkinsa (UCL) o preciznih terapijah za ALS in FTD, Jamesa Sleigha (UCL) o aksonskem transportu pri nevropatijah ter Luisa Pereire de Almeida (Univerza Coimbra) o alel-specifičnem utišanju pri spinocerebelarni ataksiji tipa 3.
Dan se je zaključil z okroglo mizo o povezovanju inovacij in komercializacije v genski in celični terapiji. Sodelovali so Zora Čechová (Masarykova univerza), Luis Pereira de Almeida (Univerza Coimbra), Boštjan Čeh (Labena Group), Mojca Pečar (Urad za intelektualno lastnino RS) in Miroslav Gregorič (Državni zbor RS).
Panelisti so poudarili, da genske in celične terapije predstavljajo hkrati izjemno medicinsko priložnost in velik komercialni izziv. Razprava je obsegala zgodnje načrtovanje trga, intelektualne lastnine in regulative, vlogo bolnišničnih izjem, pomen pisarn za prenos tehnologij ter potrebo po politični podpori za vlaganja v R&R. Rdeča nit je bila potreba po močnejšem sodelovanju med raziskovalci, kliniki in gospodarstvom, da bi odkritja prišla do pacientov. Panel se je zaključil s pozivom mladim raziskovalcem, podjetnikom in odločevalcem: začnite zgodaj, komunicirajte odkrito in imejte vedno v ospredju dobrobit pacientov.
Sklepne misli
Dnevi CTGCT 2025 so pokazali, da genska in celična terapija ni več oddaljena obljuba, temveč nastajajoča klinična realnost. V treh dneh je konferenca predstavila vrhunsko znanost, slovenske inovacije in evropsko sodelovanje ter Ljubljano postavila kot rastoče središče translacijske medicine.
Zahvaljujemo se vsem predavateljem, udeležencem, partnerjem in sponzorjem za prispevek k trem dnem navdihujoče izmenjave in sodelovanja.