CTGCT se je od 27. do 29. oktobra udeležil Svetovnega kongresa o zdravilih sirotah (WODC) Evropa 2025 v Amsterdamu, dogodka, posvečenega strategijam in partnerstvom v industriji zdravil za redke bolezni. Potekalo je veliko okroglih miz, ki so se osredotočale na prihodnjo evropsko strategijo za znanosti o življenju, sprememe v regulativi, oceno zdravstvenih tehnologij, digitalizacijo in njihove posledice za redke bolezni.
Naši ključni zaključki s kongresa so:
Vrzeli v EU: raziskave v primerjavi s klinično prakso
Ena od glavnih tem razprave je bila vrzel med odličnostjo evropskih raziskav in njihovim prenosom v klinično prakso. Govorniki so opozorili, da se je delež kliničnih študij v Evropi prepolovil, število odobrenih celičnih in genskih terapij pa je znatno nižje kot v ZDA.
Razprave so zajemale tudi izzive nove farmacevtske zakonodaje in njen potencialni vpliv na inovacije. Poudarek je bil na oceni zdravstvene tehnologije (HTA) in potrebi po sodelovanju med državami članicami za zagotovitev trajnostnih zdravstvenih ekosistemov, zlasti glede na visoke stroške novih naprednih terapij.
Celične/genske terapije in ključne ovire
Na sekciji z naslovom „Prihodnost celičnih in genskih terapij za redke bolezni“ so bile predstavljene nove terapije in pristopi k kliničnim študijam za redke bolezni, kot je prilagojen dizajn kontrolnih skupin. Poudarjen je bil tudi pomen uporabe digitalnih tehnologij za zbiranje podatkov in vključevanje bolnikov in njihovih zagovornikov.
Poudarjeno je bilo, da ovire za redke bolezni niso le znanstvene. Pomembni izzivi vključujejo zapletene in dolgotrajne regulatorne postopke, vprašanja povračila stroškov za odobrena zdravila in standarde za primerjavo zdravljenja v okviru HTA, ki povečujejo negotovost za vlagatelje. Kongres je poudaril potrebo po sodelovanju za premostitev vrzeli med raziskavami in dostopom Evropskih bolnikov do novih zdravil.
Svetovni kongres o zdravilih za redke bolezni 2025 je ponudil jasen pregled strateških izzivov, s katerimi se sooča skupnost redkih bolezni, zlasti neskladje med evropskimi raziskavami in dostopom pacientov do zdravil. Za CTGCT so razprave potrdile, da je premagovanje regulatornih ovir financiranja in zakonodajnih ovir enako pomembno kot reševanje znanstvenih vprašanj. Ostajamo zavezani k razvoju rešitev, ki bodo premostile to vrzel in pomagale pospešiti prenos ključnih terapij za redke bolezni.
