Economist Impact Cell and Gene Therapy Summit, Bruselj 15-16 april, 2024

Ljubljana, 17. april 2024 – V preteklih dveh dneh smo se udeležili dogodka Economist Impact Cell and Gene Therapy Summit v Bruslju. 300 delegatov in 60 govornikov je na odru in zunaj njega razpravljalo o trenutnih priložnostih in izzivih na področju CGT, zlasti z ekonomskega vidika. Veliko neodgovorjeno vprašanje, ki je prevladovalo v skoraj vseh razpravah, je bilo, kako bomo kot družba plačevali za nova zdravila.
To je bilo morda najbolje prikazano v eni od prvih od številnih panelnih razprav, ko je Dr. Flora Peyvandi z Univerze v Milanu, tudi strokovnjakinja na področju hemofilije, nagovorila paneliste z jasno izjavo, da ozko grlo ni znanost ali regulativni organi, temveč plačniki. Napetost v zraku, ker so zdravila na voljo, vendar nihče ne ve, kako bodo plačana, je bila otipljiva.
Na neustreznost starega modela tržne realnosti je opozoril tudi Dr. Momir Radulović, generalni direktor slovenskega regulativnega organa JAZMP. Povedal nam je, da je neverjetno, da zdravilo Zolgensma po 4500 vlogah nikoli ni prejelo revidirane dokumentacije za pridobitev dovoljenja za promet. Zdravilo je bilo prvotno odobreno na podlagi podatkov približno 35 bolnikov, in čeprav se je pozneje na podlagi nadaljne uporabe pri bolnikih pojavilo veliko novega znanja o njegovi učinkovitosti in varnosti, se zdi, da nihče ni motiviran za posodobitev dokumentacije in morda revizijo odobritve ali cene.
Čustvene vrhunce konference in morda tudi morebitne ključne trenutke, ki bi lahko spremenili stanje na področju povračil, so predstavili bolniki. Pacienti in organizacije bolnikov so bili omenjeni na skoraj vsakem panelu, vsi so se vračali k njim. Zlasti dve zgodbi bolnikov sta se prebili skozi goščavo vprašanj, na katera ni bilo odgovorov. Prišla sta od dveh staršev, Terryja Pirovolakisa in Julije Vitarello. Oba sta morala gledati, kako so njunemu otroku diagnosticirali usodno genetsko motnjo, oba sta se odločila za boj, oba sta začela kampanje za zbiranje sredstev ter podporo zdravnikov in raziskovalcev in oba si še vedno prizadevata pomagati drugim staršem, kot sta onadva. Z zagnanostjo in strastjo ljudi, kot sta onadva, zlahka najdemo odgovore, saj dokazujeta, da je to mogoče. Vprašanje, na katerega mora odgovoriti družba, je, kako to doseči v večjem obsegu za več bolnikov.
Barve našega projektnega konzorcija CTGCT je zastopala Dr. Jane Kinghorn iz UCL, ki je vodila panelno razpravo o tem, kako uvesti CGT v splošno rabo, v kateri so sodelovali raziskovalci, regulatorji in bolniki. Izpostavljenih je bilo več točk, med drugim potreba po standardizaciji pristopov s strani regulatorjev, izmenjava najboljših praks s strani proizvajalcev glede testov kakovosti in uporabe standardnega referenčnega materiala ter pomen registrov in zbiranja realnih podatkov, ki ustrezajo potrebam regulatorjev in plačnikov. Dr. Momir Radulović je tudi jasno povedal, da so bolnišnice kot centri odličnosti za zagotavljanje CGT potrebne in lahko prispevajo k učinkovitosti, in kot je nadalje opozorila Dr. Virginie Bros-Facer iz organizacije za redke bolezni Eurordis, so zato dobro vzdrževani registri ključnega pomena za omogočanje nadaljnje oskrbe blizu bolnikovega doma.