Naš partner University College London (UCL) je pripravil odlično kratko brošuro (povezava), ki prikazuje moč in globino njihovega portfelja naprednih terapij – ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product). Uporabljajo pristop upravljanega portfelja, pri katerem trenutno podpirajo približno 100 projektov hkrati. Večina projektov je v zelo zgodnjem predkliničnem razvoju, pri čemer se število projektov zmanjšuje, bolj ko napredujejo na klinični translacijski poti, en projekt pa je že prišel na trg (do zdaj). Velja opozoriti še na to, da pisarna TRO za translacijsko medicino, ki jo vodi Jane Kinghorn, upravlja tudi obsežen raziskovalni portfelj “klasičnih” terapij. Tukaj je njihov diagram, ki prikazuje, koliko projektov je bilo v pripravi decembra 2023:
Večina projektov v zgodnji fazi se financira z javnimi sredstvi, medtem ko se projekti v poznejši fazi financirajo s komercialnimi sredstvi. Spodnja diagrama prikazujeta razdelitev med javnim in komercialnim delom njihovega portfelja:
Kar zadeva javno financirane projekte na univerzi UCL, ti v fazi raziskovanja in odkrivanja kandidatov za nova zdravila v povprečju stanejo približno 50 tisoč evrov, predklinični projekti približno 1 milijon evrov, projekti faze I/II pa približno 4,5 milijona evrov. Skupne naložbe v javni portfelj UCL znašajo skoraj 100 milijonov EUR.
Podatki o naložbah na komercialni strani niso razkriti, vendar so verjetno bistveno višji, saj so potrebna sredstva za dodatno infrastrukturo podjetja, pa tudi za povečanje obsega proizvodnje ter obsega in števila preskušanj. UCL na svoji spletni strani navaja skupno vrednost portfelja iz javnih in zasebnih virov na 1,5 milijarde EUR.
Navedeno ima več posledic za CTGCT.
Prvič, razumeti in ustrezno tržiti moramo moč sektorja D12 znotraj Kemijskega inštituta – sektor D12 za sintezno biologijo in imunologijo ima obsežen portfelj obstoječih projektov, ki so za CTGCT izvor. Vodja sektorja D12, prof. dr Roman Jerala, je v zadnjih petih letih s svojimi sodelavci napisal več kot 100 izvirnih znanstvenih člankov in več kot 500 prispevkov, tukaj je bibliografija (povezava).
Drugič, vzpostaviti moramo zmogljivosti za prepoznavanje in podpiranje obetavnih projektov, ki bodo vključeni v portfelj – že zdaj opravljamo veliko predkliničnega dela, vendar ga še ne razvijamo v smeri klinične translacije. Naše živalske modele uporabljamo za odkrivanje in temeljne znanstvene raziskave. Naš naslednji korak bo pospeševanje ustreznega predkliničnega dela za translacijo. Ta korak je nujen in pri njem bo ključno partnersko sodelovanje.
Tretjič, za napredovanje ATMP na translacijski poti so potrebna znatna finančna sredstva – financiranje CTGCT prek sredstev Horizon-Widera (projekt 101059842) je namenjeno gradnji in opremi našega laboratorija GMP ter plačam približno 25 zaposlenih, pri čemer se trenutna infrastrukturna nepovratna sredstva iztečejo leta 2029. CTGCT mora pridobiti tako javno kot zasebno financiranje, da bi ohranil trajnost centra in napredovati pri razvoju obetavnih terapij za naše bolnike.
Obstaja še veliko drugih posledic, ki jih bomo morali obravnavati. Za napredovanje v klinične faze bo treba razviti tesno sodelovanje s slovenskimi bolnišnicami in njihovimi kliničnimi raziskovalnimi oddelki ter spodbujati ekosistem, zlasti v luči nedavnih zelo visokih naložb farmacevtskih podjetij v Sloveniji v nove zmogljivosti za podobna biološka zdravila in biotehnologijo. Prav tako pospešeno zaposlujemo nove sodelavce. S tem si prizadevamo za vzpostavitev dinamičnega sistema merjenja odličnosti, ki bo poleg družbenega vpliva ustrezno obravnaval tako raziskovalne in razvojne kot tudi translacijske dejavnosti. Vse to je treba spremljati z razvojem močnejših strokovnjakov/uradov za prenos tehnologij, upravljanjem raziskovalnih projektov ter odličnim komuniciranjem in diseminacijo.
Vendar je cilj jasen. CTGCT je bil ustanovljen s ciljem, da bi na trg dal nova zdravila – genske in celične terapije za zdravljenje raka in redkih bolezni. To je naš cilj, da bi izboljšali položaj bolnikov.
Zgled UCL je za nas zelo pomemben. Že od začetka projekta vemo, da nas čaka zahtevna in težka naloga, ki pa je izjemno vznemirljiva, zato bomo veseli, če se boste odzvali, če vas zanima partnerstvo na tej poti. Pišite nam.