Intervju s Shivangom Khandewalom – raziskovalcem, ki sodeluje s Kemijskim inštitutom in fundacijo CTNNB1

Shivang Khandelwal, ki izvira iz Indije, trenutno študira na Hebrejski univerzi v Jeruzalemu. Njegov primarni raziskovalni poudarek je na epilepsiji clustrov PCDH19, nevrorazvojni in nevropsihiatrični motnji. Poglobljeno se ukvarja z razumevanjem temeljne znanosti, ki stoji za to motnjo, s končnim ciljem razvoja antisense oligonukleotidov kot terapevtske intervencije.
Shivang Khandelwal 2

Khandelwal se je nedavno udeležil konference CTNNB1 v Ljubljani, ki je potekala od 14. do 16. junija. Njegova udeležba na tej konferenci je bila rezultat sodelovanja s Špelo Mirošević, katere sin ima sindrom CTNNB1. To sodelovanje se je začelo pred približno štirimi leti in se je od takrat razvilo v intenzivnejše partnerstvo, osredotočeno na razumevanje in razvoj zdravljenja sindroma CTNNB1. Skupaj sta objavila pregled literature in članek, ki povezujeta epilepsije s sindromom CTNNB1. Khandelwal je bil povabljen na konferenco, da bi predstavil svoje delo in delil vpoglede.

Konferenca se je izkazala za zelo bogato izkušnjo za Khandelwala. Posebej je bil navdušen nad širino predstavljenih informacij, ki so vključevale prispevke 82 bolnikov, ki so bili na kliničnih pregledih. Raznolikost perspektiv, od znanstvenih razprav do kliničnih vpogledov in izkušenj staršev, je bila hkrati poučna in vplivna. Ta izpostavljenost je pomembno vplivala na njegovo karierno pot in okrepila njegovo zavezanost področju nevrorazvojnih motenj in translacijske medicine.

Med konferenco je Khandelwal izvedel veliko o Centru za tehnologije celične in genske terapije (CTGCT) na Kemijskem inštitutu. CTGCT je posvečen razvoju celičnih in genskih terapij za različne redke bolezni. Deluje v sodelovanju z več mednarodnimi univerzami, vključno z institucijami v Londonu in Nemčiji. Khandelwalova predhodna interakcija z nekaterimi od teh sodelavcev, kot je Roman Jerala, ki mu je dal priporočila za njegovo doktorsko tezo, je dodatno utrdila njegovo mrežo znotraj te raziskovalne skupnosti.

Kar zadeva prihodnost, je Khandelwalov neposredni načrt dokončati magisterij v nekaj mesecih. Nato se namerava preseliti v Prago, da bi začel doktorat pod mentorstvom profesorja Davida Sabatinija, ki je pred kratkim tam ustanovil nov laboratorij. Ta laboratorij s podružnicami v Bostonu in Pragi se osredotoča na nevrodegeneracijo in temeljno znanost. Khandelwal želi prispevati na tem področju, hkrati pa nadaljuje s svojimi tekočimi raziskavami o sindromu CTNNB1. S Špelo namerava še naprej sodelovati, pomagati pri zbiranju podatkov, raziskavah in analizah ter tako usklajevati svoje magistrske, doktorske in raziskovalne obveznosti CTNNB1.

Khandelwal predvideva mrežo sodelovanja med raziskovalci v Pragi, zlasti s tistimi, ki jih je srečal na konferenci, kot je Jan Prohazka, ki je izrazil zanimanje za sodelovanje s profesorjem Sabatinijem. Namen te mreže je izboljšati razumevanje in zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni in z njimi povezanih motenj s skupnimi raziskovalnimi prizadevanji.

Kljub svojemu optimizmu Khandelwal priznava pomembne izzive pri razvoju celičnih in genskih terapij. Ena od glavnih ovir je zbiranje specifičnih in celovitih podatkov, zlasti glede na redkost teh bolezni ter težave pri diagnosticiranju in zbiranju podatkov o bolnikih, med katerimi je večina otrok. Zgodnja diagnoza in zbiranje podatkov sta ključna, a zahtevna vidika te raziskave.

Poleg tega je razumevanje temeljne znanosti, ki stoji za temi motnjami, bistveno za razvoj učinkovitih terapij. Ta proces je dolgotrajen in zapleten ter zahteva natančno raziskovanje in eksperimentiranje. Razvoj genskih ali celičnih terapij vključuje optimizacijo številnih spremenljivk, vključno z vektorji, celicami in specifičnimi stanji za bolnika. Khandelwal poudarja, da so ti izzivi, čeprav zastrašujoči, bistveni za znanstveni napredek.

Če povzamemo, intervju Shivanga Khandelwala poudarja njegovo predanost napredku pri razumevanju in zdravljenju nevrorazvojnih motenj. Njegovo potovanje iz Indije v Jeruzalem in kmalu v Prago odseva zavezanost temeljni in prevodni znanosti. S sodelovanjem, konferencami in nenehnimi raziskavami želi Khandelwal znatno prispevati na področju celične in genske terapije, premagovati izzive in premikati meje medicinske znanosti.