V Centru za tehnologije genske in celične terapije CTGCT in na Kemijskem inštitutu pozdravljamo vstop Slovenije v Evropsko raziskovalno partnerstvo za redke bolezni ERDERA. Ta pomemben korak odpira slovenskim raziskovalnim ustanovam, podjetjem in kliničnim organizacijam nove možnosti za mednarodno sodelovanje na področju raziskav in razvoja zdravil za redke bolezni.
Razvoj novih zdravil je zahtevna naloga — znanstveno, klinično, finančno in časovno. Na področju redkih bolezni je povrnitev vloženih sredstev pogosto manjša v primerjavi z bolj razširjenimi boleznimi. Zato je edini mogoči način napredka na tem področju sodelovanje številnih deležnikov z različnih področij in iz različnih držav.
Vstop Slovenije v ERDERA-o je rezultat prizadevanj številnih partnerjev, vključno s Kemijskim inštitutom, CTGCT, Inštitutom Jožef Stefan, Univerzitetnim kliničnim centrom Ljubljana, Zvezo organizacij pacientov Slovenije, in drugi. Ključno vlogo pri tem sta odigrala Ministrstvo za visoko šolstvo, znanost in inovacije ter Ministrstvo za zdravje. Slednje je obenem postalo kontaktna točka za razpise, ki potekajo v okviru ERDERA-e.
Mednarodno sodelovanje je edini oder, na katerem je mogoče doseči premike na področju redkih bolezni. Ker je število pacientov z vsako posamezno boleznijo v posameznih državah premajhno za učinkovite raziskave, le povezovanje omogoča dosego kritične mase za prebojne znanstvene in klinične dosežke. Nova napredna zdravila za redke bolezni niso zgolj zmaga posameznika, njegove družine, njegovega zdravnika in njegove bolnišnice, ali celo njegove države, ampak gre za preboj, ki spremeni ta svet na bolje za posamično skupino pacientov, ter na osnovi osvojenih znanj še za druge skupine pacientov, ter tako naprej do praktično 10% populacije, kolikor naj bi po ocenah bilo pacientov z redkimi boleznimi.
Prvi skupni mednarodni razpis, ki omogoča sodelovanje raziskovalnih organizacij, podjetij in bolnišnic, je že odprt, rok za oddajo predprijav pa je 13. februar. V CTGCT smo prepričani, da lahko Slovenija zaradi izjemnega potenciala in znanja svojih biofarmacevtskih strokovnjakov odigra pomembno vlogo na tem področju.
CTGCT s tem obvestilom k ogledu razpisne dokumentacije in k prijavi na razpis ERDERA, samostojno ali povezano s CTGCT vabi vse člane ekosistema translacijske medicine. Za dodatne informacije se lahko obrnete tudi na ctgct@ki.si, telefon: 01 476 0236